SS-31 انجیکشنمنشیات کا ایک نیا مالیکیول اور ایک اہم مائٹوکونڈریل ٹارگٹڈ تھراپی دوائی ہے۔ یہ بنیادی طور پر بارٹ سنڈروم والے بالغ اور اطفال کے مریضوں میں پٹھوں کی طاقت کو بہتر بنانے کے لیے طبی علاج میں استعمال ہوتا ہے جس کا وزن کم از کم 30 کلوگرام (تقریباً 66 پاؤنڈ) ہوتا ہے۔ یہ ایک مصنوعی پیپٹائڈ ہے جو مائٹوکونڈریا کو نشانہ بناتا ہے اور خاص طور پر مائٹوکونڈریا کی اندرونی جھلی پر کارڈیولپین سے منسلک ہوتا ہے۔ یہ ایک علاج کی دوا ہے جسے الزائمر کی بیماری، کنکال کے پٹھوں کی ایٹروفی، اور دل کی بیماری جیسی بیماریوں کے علاج کے لیے استعمال کیا جا سکتا ہے۔
ہماری مصنوعات کا فارم
SS-31 COA
 |
||
| تجزیہ کا سرٹیفکیٹ | ||
| مرکب کا نام | SS-31/Elamipretide | |
| گریڈ | فارماسیوٹیکل گریڈ | |
| CAS نمبر | 736992-21-5 | |
| مقدار | 80g | |
| پیکیجنگ کا معیار | پیئ بیگ + ال فوائل بیگ | |
| کارخانہ دار | شانسی بلوم ٹیک کمپنی لمیٹڈ | |
| لاٹ نمبر | 202601090056 | |
| ایم ایف جی | 9 جنوری 2026 | |
| EXP | 8 جنوری 2029 | |
| ساخت |
|
|
| آئٹم | انٹرپرائز کا معیار | تجزیہ کا نتیجہ |
| ظاہری شکل | سفید یا تقریباً سفید پاؤڈر | موافق |
| پانی کا مواد | 5.0% سے کم یا اس کے برابر | 0.25% |
| خشک ہونے پر نقصان | 1.0% سے کم یا اس کے برابر | 0.17% |
| ہیوی میٹلز | Pb 0.5ppm سے کم یا اس کے برابر | N.D. |
| 0.5ppm سے کم یا اس کے برابر | N.D. | |
| Hg 0.5ppm سے کم یا اس کے برابر | N.D. | |
| Cd 0.5ppm سے کم یا اس کے برابر | N.D. | |
| پاکیزگی (HPLC) | 99.0% سے زیادہ یا اس کے برابر | 99.80% |
| اکیلی نجاست | <0.8% | 0.26% |
| کل مائکروبیل شمار | 750cfu/g سے کم یا اس کے برابر | 233 |
| ای کولی | 2MPN/g سے کم یا اس کے برابر | N.D. |
| سالمونیلا | N.D. | N.D. |
| ایتھنول (بذریعہ جی سی) | 5000ppm سے کم یا اس کے برابر | 419ppm |
| ذخیرہ | -20 ڈگری سے نیچے مہر بند، سیاہ اور خشک جگہ پر اسٹور کریں۔ | |
|
|
||
|
|
||
| کیمیائی فارمولا | C32H49N9O5 |
| عین ماس | 639 |
| سالماتی وزن | 640 |
| m/z | 639 (100.0%), 640 (34.6%), 641 (3.1%), 641 (2.7%), 640 (2.2%), 640 (1.1%), 641 (1.0%) |
| عنصری تجزیہ | C, 60.07; H, 7.72; N, 19.70; O, 12.50 |
SS-31 انجیکشن، ایک اہم مائٹوکونڈریل ٹارگٹڈ تھراپی دوائی کے طور پر، دل کی بیماری اور بارتھ سنڈروم کے علاج میں نمایاں افادیت ظاہر کی ہے۔ دل کی بیماری میں، یہ مایوکارڈیل خلیوں کو نقصان سے بچاتا ہے اور مائٹوکونڈریل فنکشن کو بہتر بنا کر، توانائی کے میٹابولزم کو منظم کرکے، اور سوزش کے ردعمل کو روک کر دل کی ناکامی کے بڑھنے میں تاخیر کرتا ہے۔ بارٹ سنڈروم میں، بیماری کی اصل وجہ کو براہ راست نشانہ بنانا (کارڈیولپین ترکیب میں نقائص) مائٹوکونڈریل فنکشن کو بحال کرتا ہے، نمایاں طور پر پٹھوں کی طاقت، ورزش کی برداشت، اور کارڈیک فنکشن کو بہتر بناتا ہے، مریضوں کے معیار زندگی کو بڑھاتا ہے، اور بقا کو طول دیتا ہے۔ مارکیٹ میں لانچ کے لیے اس کی منظوری بارتھ سنڈروم کے مریضوں کے لیے پہلا موثر علاج فراہم کرتی ہے اور مائٹوکونڈریل بیماریوں کے علاج کے لیے نئی سمتیں کھولتی ہے۔
قلبی امراض کے علاج میں درخواست
1. دل کے کام کو بہتر بنانا اور دل کی ناکامی کا علاج کرنا
مائٹوکونڈریا کی اندرونی جھلی کو نشانہ بنا کر اور خاص طور پر کارڈیک فاسفولیپڈس سے منسلک ہونے سے، مائٹوکونڈریل جھلی کا ڈھانچہ مستحکم ہوتا ہے اور سانس کی زنجیر ہائپر کمپلیکس کی اسمبلی کو فروغ دیا جاتا ہے، اس طرح مائٹوکونڈریل توانائی کی پیداوار کی کارکردگی میں اضافہ ہوتا ہے۔ یہ طریقہ کار دل کی ناکامی کے علاج میں اہم کردار ادا کرتا ہے۔ دل کی ناکامی کے مریضوں کے مایوکارڈیل سیلز نے انرجی میٹابولزم کی خرابی کی وجہ سے سنکچن کی تقریب میں کمی کی ہے، جبکہ مائٹوکونڈریل فنکشن کی بحالی سے مایوکارڈیل سیلز کی اے ٹی پی کی پیداواری صلاحیت میں نمایاں اضافہ ہوتا ہے۔
کینائن ہارٹ فیلیئر ماڈل میں، طویل مدتی استعمال بائیں ویںٹرکولر سسٹولک فنکشن کو بہتر بنا سکتا ہے، کارڈیک بوجھ کو کم کر سکتا ہے، اور سوزش کے عوامل کی سطح کو کم کر سکتا ہے۔ اس کے علاوہ، یہ کارڈیک فائبروسس کو کم کر سکتا ہے، مایوکارڈیل سیل اپوپٹوسس کو روک سکتا ہے، اور اس طرح دل کی ناکامی کے بڑھنے میں تاخیر کر سکتا ہے۔
2. مایوکارڈیل خلیوں کو اسکیمیا-ریپرفیوژن چوٹ سے بچائیں۔
مایوکارڈیل اسکیمیا-ریپرفیوژن انجری قلبی واقعات میں ایک عام پیچیدگی ہے جیسے کہ ایکیوٹ مایوکارڈیل انفکشن، اور اس کا بنیادی طریقہ کار آکسیڈیٹیو تناؤ اور سیل اپوپٹوس ہے جو مائٹوکونڈریل ڈیسفکشن کی وجہ سے ہوتا ہے۔
مائٹوکونڈریل میمبرین پوٹینشل کو مستحکم کرکے، ری ایکٹو آکسیجن پرجاتیوں (ROS) کی نسل کو کم کرکے، اور mitochondrial permeability transition pores (mPTP) کے کھلنے کو روک کر، myocardial خلیات اسکیمیا-ریپرفیوژن انجری سے محفوظ رہتے ہیں۔ چوہے کے ہارٹ اسکیمیا-ریپرفیوژن ماڈل میں، پری ٹریٹمنٹ مایوکارڈیل انفکشن ایریا کو نمایاں طور پر کم کر سکتا ہے، کارڈیک فنکشن کی بحالی کو بہتر بنا سکتا ہے، اور مایوکارڈیل سیل اپوپٹوس مارکروں (جیسے کیسپیس-3) کے اظہار کو کم کر سکتا ہے۔
3. کارڈیک انرجی میٹابولزم اور فیٹی ایسڈ آکسیکرن کو منظم کرنا
فیٹی ایسڈ آکسیکرن میں کمی اور گلوکوز کے استعمال میں اضافہ کے ساتھ، دل کی ناکامی کے مریضوں میں مایوکارڈیل سیلز کا انرجی میٹابولزم پیٹرن بدل جاتا ہے، جس سے توانائی پیدا کرنے کی کارکردگی میں کمی واقع ہوتی ہے۔ mitochondrial respiratory chain hypercomplex کی اسمبلی کو فروغ دینے اور فیٹی ایسڈ آکسیڈیز کی سرگرمی کو بڑھا کر، کارڈیک انرجی میٹابولزم کا توازن بحال کیا جا سکتا ہے۔ ہائپرکولیسٹرولیمیا کی وجہ سے رینل ویسکولر ہائی بلڈ پریشر کے سور ماڈل میں، یہ بائیں ویںٹرکولر ڈائیسٹولک فنکشن کو بہتر بنا سکتا ہے، کارڈیک ہائپر ٹرافی کو کم کر سکتا ہے، اور بلڈ پریشر اور سسٹولک فنکشن کو متاثر نہیں کرتا ہے۔ اس کا میکانزم کارڈیک انرجی میٹابولزم کو ریگولیٹ کرنے سے گہرا تعلق رکھتا ہے۔
4. دل کی سوزش کے ردعمل کو روکنا
دل کی بیماری کے بڑھنے کے لیے دائمی سوزش ایک اہم محرک عنصر ہے۔SS-31 انجیکشنمائٹوکونڈریل ROS جنریشن کو کم کرتا ہے اور NLRP3 سوزش کے عمل کو روکتا ہے، اس طرح دل کی سوزش کے عوامل جیسے IL-6 اور TNF کے اظہار کو کم کرتا ہے - . dilated cardiomyopathy کے مریضوں کے fibroblasts with ataxia syndrome (DCMA)، mitochondrial reproduction اور mitochondrial reproduction ہو سکتا ہے۔ سوزش والی سائٹوکائن کی رہائی کو کم کیا جا سکتا ہے، اور کارڈیک فنکشن کو بہتر بنایا جا سکتا ہے۔
5. طبی تحقیقی ثبوت
TAZPOWER ٹرائل: بارٹ سنڈروم کے مریضوں میں، ایک جینیاتی بیماری جس کی خصوصیات کارڈیو مایوپیتھی ہے، لیراگلوٹائڈ کے ساتھ علاج سے بائیں وینٹریکولر اسٹروک والیوم میں نمایاں طور پر بہتری آئی (40% سے زیادہ) اور N-ٹرمینل پرو برین نیٹریورٹک پیپٹائڈ (NT proBNP) کی سطح میں کمی، جو کہ اس کے کار پر اثر کو ظاہر کرتی ہے۔
بزرگوں میں دل کی ناکامی کا ماڈل: بائیں ویںٹرکولر ڈائیسٹولک ڈیسفکشن کے ایک بوڑھے ماؤس ماڈل میں، 8 ہفتوں تک لیراگلوٹائڈ کے ساتھ علاج بائیں وینٹریکولر ڈائیسٹولک فنکشن کو معمول پر لا سکتا ہے، ورزش کی برداشت کو بہتر بنا سکتا ہے، اور کارڈیک ہائپر ٹرافی کو کم کر سکتا ہے۔
دائمی کارڈیک اسٹریس اوورلوڈ ماڈل: Enramiside تناؤ-حوصلہ افزائی مایوکارڈیل نیکروسس اور اپوپٹوسس کو روک سکتا ہے، قبل از وقت جانوروں کی موت کو روک سکتا ہے، اور اس کا طریقہ کار مائٹوکونڈریل ROS نسل کی روک تھام اور اشتعال انگیز ردعمل سے متعلق ہے۔
معلومات کا ذریعہ:
BioNTech کا جائزہ: Mitochondrial Mechanisms اور Elamipretide کے علاج کے اثرات میں عصری بصیرت" (28 اپریل 2025 کو شائع)
WeChat پبلک پلیٹ فارم (Tencent) "FDA کی منظوری کی Forzinity: A New Hope for Patients with Barth's Syndrome" (12 اکتوبر 2025 کو شائع ہوا)
WeChat پبلک پلیٹ فارم (Tencent) "Elamipretide، بارتھ سنڈروم کے لیے ایک ممکنہ نئی دوا، ریاستہائے متحدہ میں دوبارہ جائزہ لے رہی ہے" (25 اگست 2025 کو شائع ہوا)
بارتھ سنڈروم کے علاج میں درخواست
1. پٹھوں کی طاقت اور ورزش برداشت کو بہتر بنائیں
بارٹ سنڈروم ایک X- سے منسلک موروثی مائٹوکونڈریل بیماری ہے جو TAFAZZIN جین میں تغیرات کی وجہ سے ہوتی ہے جس کی وجہ سے کارڈیولپین کی ترکیب اور مائٹوکونڈریل ڈیسفکشن میں خرابیاں پیدا ہوتی ہیں۔ شدید پٹھوں کی کمزوری، ورزش میں عدم برداشت اور تھکاوٹ کے ساتھ موجود مریض، جن میں سے 85% بچے 5 سال کی عمر سے پہلے مر جاتے ہیں۔ Ilamiside مائٹوکونڈریا کی اندرونی جھلی کو نشانہ بناتا ہے، کارڈیک فاسفولیپڈس کی ساخت کو مستحکم کرتا ہے، سانس کی زنجیر ہائپر کمپلیکس کے جمع ہونے کو فروغ دیتا ہے، اور اس طرح پٹھوں کے خلیوں کی توانائی پیدا کرنے کی صلاحیت کو بحال کرتا ہے۔
TAZPOWER کلینکل ٹرائل میں، بارتھ سنڈروم کے 12 مریضوں کو روزانہ 40mg liraglutide کے ساتھ subcutaneously انجکشن لگایا گیا۔ 12 ہفتوں کے بعد، گھٹنے کے پھیلانے والے پٹھوں کی طاقت میں 45 فیصد اضافہ ہوا، اوسطاً چھ منٹ کی پیدل فاصلہ 95.9 میٹر بڑھ گیا، اور بائیں ویںٹرکولر اسٹروک کا حجم 40 فیصد سے زیادہ بڑھ گیا۔ طویل مدتی استعمال کے نتیجے میں مریض کے افعال میں مسلسل بہتری آئی، جبکہ قدرتی بیماری کے کورس والے مریضوں کے کنٹرول گروپ کے دل کا فعل مسلسل خراب ہوتا رہا۔
2. دل کی غیر معمولی تقریب کو دور کریں۔
بارٹ سنڈروم کے مریضوں میں اکثر کارڈیو مایوپیتھی ہوتی ہے، جو بائیں ویںٹرکولر سکڑاؤ اور نرمی کی خرابی کے طور پر ظاہر ہوتی ہے۔ Ilamiside myocardial خلیات میں mitochondrial فعل کو بہتر بناتا ہے، قلبی توانائی کی فراہمی کو بڑھاتا ہے، اور اس طرح دل کے بوجھ کو کم کرتا ہے۔ کینائن ہارٹ فیلیئر ماڈل میں، liraglutide کا طویل مدتی استعمال NT proBNP کی سطح کو کم کر سکتا ہے (دل کی ناکامی کا ایک بائیو مارکر) اور سوزش والی سائٹوکائنز (جیسے IL-6) کے اظہار کو کم کر سکتا ہے، جو اس کے قلبی حفاظتی اثر کی تجویز کرتا ہے۔
3. آکسیڈیٹیو تناؤ اور اشتعال انگیز ردعمل کو کم کریں۔
TAFAZZIN جین کی تبدیلی کارڈیولپین کی ترکیب میں نقائص کا باعث بنتی ہے، جس سے مائٹوکونڈریل ROS کی پیداوار اور آکسیڈیٹیو تناؤ میں اضافہ ہوتا ہے، جس سے پٹھوں اور دل کے بافتوں کو مزید نقصان پہنچتا ہے۔SS-31 انجیکشنمائٹوکونڈریل جھلی کی ساخت کو مستحکم کرتا ہے، ROS کے رساو کو کم کرتا ہے، اور NLRP3 سوزش کے عمل کو روکتا ہے، اس طرح سوزش کے عوامل کی سطح کو کم کرتا ہے۔ DCMA مریضوں کے فائبرو بلاسٹس میں، imatinib mitochondrial fragmentation اور ضرورت سے زیادہ ROS جنریشن کو ریورس کر سکتا ہے، سوزش کے عوامل کے اخراج کو کم کر سکتا ہے، اور ٹشو کو پہنچنے والے نقصان کو بہتر بنا سکتا ہے۔
4. معیار زندگی اور تشخیص کو بہتر بنائیں
بارٹ سنڈروم کے مریضوں نے پٹھوں کی کمزوری اور دل کے غیر معمولی فعل کی وجہ سے معیار زندگی کو نمایاں طور پر کم کر دیا ہے، انہیں روزمرہ کی سرگرمیوں جیسے ڈریسنگ اور سیڑھیاں چڑھنے میں مدد کی ضرورت ہوتی ہے۔ علاج مریضوں کی ورزش کی برداشت اور پٹھوں کی طاقت کو نمایاں طور پر بہتر بنا سکتا ہے، اس طرح ان کے روزمرہ کی زندگی کے افعال کو بہتر بناتا ہے۔ TAZPOWER ٹرائل میں، مریضوں کے مجموعی امپریشن سکور کی علامات میں نمایاں بہتری آئی ہے، اور طویل مدتی استعمال سے بیماری کے بڑھنے میں تاخیر ہو سکتی ہے اور اموات میں کمی واقع ہو سکتی ہے۔
5. کلینیکل ایپلی کیشن اور ریگولیٹری منظوری
19 ستمبر 2025 کو، US FDA نے Forzinity کی منظوری کو تیز کر دیا، ایک پیپٹائڈ جو بارٹ سنڈروم کے مریضوں میں پٹھوں کی طاقت کو بہتر بنانے کے لیے استعمال کیا جاتا ہے جس کا وزن 30 کلو گرام سے زیادہ یا اس کے برابر ہے۔ یہ دنیا کی پہلی مائٹوکونڈریل ٹارگٹڈ تھراپی دوا ہے اور بارٹ سنڈروم کے لیے پہلی منظور شدہ تھراپی ہے۔ TAZPOWER ٹرائل کی بنیاد پر منظور شدہ اوپن لیبل ایکسٹینشن ڈیٹا، جس میں گھٹنے کے ایکسٹینسر کے پٹھوں کی مضبوطی میں مسلسل بہتری اور چھ منٹ کے واک ٹیسٹ کے نتائج کے ساتھ اہم تعلق ظاہر ہوتا ہے۔
معلومات کا ذریعہ:
WeChat پبلک پلیٹ فارم (Tencent) "FDA بارتھ سنڈروم کے علاج کے لیے FORZINITY کی تیز رفتار منظوری دیتا ہے" (22 ستمبر 2025 کو شائع ہوا)
WeChat پبلک پلیٹ فارم (Tencent) "20 سال کی محنت، 800000 امریکی ڈالر سالانہ! دنیا کی پہلی 'مائٹوکونڈریل معجزاتی دوا' ابھی ابھی منظور ہوئی اور منہدم ہوگئی" (6 دسمبر 2025 کو شائع ہوا)
کیمیکل بُک (بُکر کیمیکل نیٹ ورک) "میکانیزم آف ایکشن اینڈ انڈیکیشنز آف الیمائ سائیڈ" (20 جنوری 2026 کو شائع ہوا)
آرٹیریل نیٹ ورک (آرٹیریل اورنج) "FDA بارتھ سنڈروم کے علاج کے لیے فوری طور پر منظوری دیتا ہے" (19 ستمبر 2025 کو شائع ہوا)
اکثر پوچھے گئے سوالات
پیپٹائڈ SS-31 کیا کرتا ہے؟
SS-31 پیپٹائڈ اور گردے کی بیماری|گردے کی بیماری کی وجوہات...SS-31 (Elamipretide) ایک مصنوعی پیپٹائڈ ہے جو مائٹوکونڈریل فنکشن کو بڑھانے، ری ایکٹو آکسیجن اسپیسز (ROS) کو کم کرنے اور سیلولر اپوپٹوس (خلیہ کی موت) کو روکنے کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ یہ بنیادی طور پر مائٹوکونڈریا سے ٹارگٹڈ اینٹی آکسیڈنٹ کے طور پر کام کرتا ہے، اے ٹی پی کی پیداوار کو بہتر بناتا ہے اور توانائی کی خرابی سے متعلق حالات کا انتظام کرتا ہے، بشمول گردے، دل، آنکھ، اور نیوروڈیجنریٹیو امراض۔
کیا SS-31 پیپٹائڈ قانونی ہے؟
ایف ڈی اے نے SS-31 (ایلامیپریٹائڈ) کو باضابطہ طور پر منظوری دے دی ہے، ایک مائٹوکونڈریا ٹارگٹڈ پیپٹائڈ جو پہلے لمبی عمر کی جگہ میں مقبول تھا، بارتھ سنڈروم کے علاج کے لیے، ایک نادر جینیاتی عارضہ۔
کیا SS-31 بڑھاپے کو ریورس کر سکتا ہے؟
31P اور آپٹیکل اسپیکٹروسکوپی کا استعمال کرتے ہوئے Vivo میں مائٹوکونڈریل فنکشن کا اندازہ کیا گیا۔ SS-زیادہ سے زیادہ مائٹوکونڈریل اے ٹی پی پروڈکشن (اے ٹی پی میکس) اور آکسیڈیٹیو فاسفوریلیشن (P/O) کے جوڑے میں عمر سے متعلق 31 معکوس۔
ڈاؤن لوڈ، اتارنا ٹیگ: ss-31 انجیکشن، چین ss-31 انجیکشن مینوفیکچررز، سپلائرز
